? ? ? 今年2月29日是第十七個國際罕見病日,。前不久，最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整,，新增15個目錄外罕見病用藥,，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病,，如戈謝氏病,、重癥肌無力等均在其列，患者治療費用大幅下降,。截至目前,，超過80種罕見病用藥已納入國家醫(yī)保藥品目錄。這將為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音,。

? ? ? 罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病,。目前,，全球已知的罕見病有7000多種，如戈謝氏病,、漸凍癥,、白化病等，其中約80%罕見病為基因突變導(dǎo)致的遺傳性疾病,。由于發(fā)病率低,、種類繁多、病理復(fù)雜,，罕見病用藥研發(fā)成本高,，加之單個病種人數(shù)少，許多罕見病的治療用藥價格高昂,，患者用藥負(fù)擔(dān)重,。比如，治療重癥肌無力的艾加莫德每瓶的價格超過1萬元,，患者自費一個療程就要花費8萬余元,。高藥價成為罕見病患者難以逾越的一道坎。

? ? ? 罕見病用藥進(jìn)入國家醫(yī)保目錄,，大大降低了患者用藥負(fù)擔(dān),。在進(jìn)入醫(yī)保目錄前,，國家組織開展對這些罕見病用藥價格的集中談判,，可以有效降低藥品價格。雖然各地醫(yī)保報銷比例不一樣,，但患者均能享受到較高比例的報銷,，只需自付一小部分的費用，支出大幅下降,。以廣東廣州市的患者為例,，艾加莫德納入醫(yī)保后，每瓶售價降至5600余元,，醫(yī)保再報銷70%—86%,，患者每個療程治療費用降低至1萬多元。事實證明,，罕見病用藥進(jìn)入國家醫(yī)保目錄,，為患者和家庭送去了生活的希望，也見證著我國醫(yī)改的成效,、民生福祉的提升,。

? ? ? 也要看到，罕見病用藥價格昂貴,，全部納入醫(yī)保目錄,，我國的醫(yī)保基金還無法承受，必須采取多種方式降低罕見病藥價,。一方面,，要降低罕見病用藥研發(fā)生產(chǎn)成本，針對已經(jīng)過了專利保護(hù)期的罕見病用藥,，要鼓勵企業(yè)生產(chǎn)價格低的仿制藥,。另一方面，我國罕見病用藥市場不小,，藥企可以實現(xiàn)多銷獲利,，國家組織談判具有一定的議價空間。相信未來會有更多的罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄,，可及性,、可負(fù)擔(dān)性不斷提高。

? ? ? 降低罕見病用藥負(fù)擔(dān),，僅靠醫(yī)保的力量顯然是不夠的,，建立多層次罕見病用藥保障體系很有必要。今年全國兩會上,，有代表建議,，通過政府籌資、公益基金,、商業(yè)健康險等模式推動建立罕見病專項基金,，以支付特殊罕見病用藥費用。在中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院,，對于沒有列入醫(yī)院常備藥品的罕見病用藥,，一旦患者有需求，可以由臨床醫(yī)生提出申請,，醫(yī)院通過“綠色通道”臨時采購?fù)緩?，讓患者能用上藥并享受醫(yī)保報銷。在許多城市,，“惠民?！本{入一定數(shù)量的罕見病特藥，特藥清單“一年一調(diào)整”,。因地制宜,，根據(jù)承擔(dān)能力豐富舉措，提供更多保障,，可以最大限度滿足患者的用藥需求,。

? ? ? 罕見病患者的健康關(guān)系千萬家庭，讓罕見病患者得到更好用藥保障是建設(shè)健康中國的題中應(yīng)有之義,。隨著更多人關(guān)心關(guān)愛罕見病患者,，更多罕見病用藥納入醫(yī)保目錄,，更多社會力量參與支持，罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)定會進(jìn)一步降低,，他們的健康將更有“醫(yī)靠”,。

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文/作者 申少鐵

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報道時間：2024-04-01

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